Interview : regards croisés sur la thérapie à domicile

Nadia-Belmatoug

Maladie de Gaucher : « L’enzymothérapie substitutive à domicile est aujourd’hui systématiquement proposée » *

L’enzymothérapie substitutive est un traitement au long cours qui implique pour le patient un suivi rigoureux de sa prescription médicale afin de lutter efficacement contre la maladie. Afin de faciliter l’observance thérapeutique, nombreuses sont aujourd’hui les personnes atteintes de la maladie de Gaucher qui ont recours au traitement à domicile. Si cette possibilité contribue à l’amélioration de la qualité de vie, elle n’est pas sans contrainte et requiert une bonne compréhension du traitement par le patient et sa famille.
Retrouvez les recommandations du Docteur Nadia Belmatoug, spécialiste de la maladie de Gaucher, et le point de vue de Marie-Line qui a fait le choix de recevoir son traitement chez elle dans une interview Regards croisés sur le traitement à domicile dans la maladie de Gaucher.

Médecin interniste et coordinatrice du Centre de Référence des Maladies Lysosomales à l’hôpital Beaujon à Clichy, le Dr Nadia Belmatoug explique les conditions nécessaires au traitement à domicile par enzymothérapie substitutive des patients atteints de la maladie de Gaucher, une solution aujourd’hui adoptée par beaucoup d’entre eux.

Dans quelles conditions proposez-vous l’enzymothérapie substitutive à domicile aux patients atteints de la maladie de Gaucher ?

Historiquement, lorsque le traitement a été mis à disposition, nous étions assez prudents. Nous attendions souvent deux ans avant d’envisager de proposer une administration à domicile. L’expérience nous a montré la bonne tolérance du traitement au long cours. Aujourd’hui, nous continuons de réaliser les premières perfusions en hôpital de jour, afin de s’assurer de la bonne tolérance individuelle. En l’absence de réaction d’hypersensibilité, ce qui est très rare, ou de problème d’abord veineux, le passage au domicile est ensuite systématiquement proposé aux patients. Libre à eux de l’accepter ou de le refuser. Les seules conditions nécessaires sont que les patients soient en mesure de bien comprendre le traitement pour bien y adhérer et qu’ils soient suffisamment autonomes pour gérer l’organisation indispensable à la bonne mise en œuvre des perfusions. Ils seront ensuite formés par un professionnel de santé, notamment concernant la surveillance pendant la perfusion.

Les patients acceptent-ils facilement le traitement à domicile ?

Des patients choisissent de continuer à recevoir l’enzymothérapie substitutive à l’hôpital. Certains préfèrent, par exemple, ne pas médicaliser leur domicile, pour préserver leurs proches, notamment les enfants. D’autres estiment que leur lieu de vie ou leur activité professionnelle n’est pas adapté. Mais la plupart des patients acceptent, même s’ils peuvent avoir des craintes au départ, notamment vis-à-vis de la surveillance pendant les perfusions. Ils sont généralement très rapidement rassurés. Une fois qu’ils ont testé le traitement à domicile, il est très rare qu’ils reviennent à l’hôpital. Personnellement, je n’en connais pas, même si j’explique toujours aux patients qu’ils ont la possibilité de le faire.

Quelles consignes donnez-vous aux patients traités à domicile ?

Comme l’infirmière libérale ne peut malheureusement pas rester au domicile des patients durant toute la durée d’administration du traitement, je conseille la présence d’une tierce personne pendant les perfusions. Ce n’est pas indispensable, compte tenu de la bonne tolérance générale des enzymothérapies, mais c’est préférable. Un point important est de vérifier avec l’infirmière que la perfusion est posée avant de préparer le produit, afin d’éviter tout risque de ne pas pouvoir l’utiliser, en cas par exemple de difficulté de voie d’abord. Une autre consigne importante est le respect du rythme des perfusions et donc la nécessité d’anticiper sur tout événement qui peut en perturber l’organisation, un départ en vacances par exemple. Enfin, j’insiste sur la nécessité de continuer à être régulièrement suivi en consultation médicale, même si tout va bien. Les patients sous enzymothérapie substitutive doivent être vus par leur médecin spécialiste au moins une fois par an.

Quelle organisation vous semble-t-elle préférable, l’HAD (Hospitalisation A Domicile) ou le recours à des prestataires de services, indépendants de l’hôpital ?

Tout dépend ! L’Hospitalisation A Domicile peut être très pratique pour les patients, puisqu’ils n’ont rien à gérer. Mais encore faut-il qu’elle soit accessible et qu’elle fonctionne correctement. Ce n’est pas le cas partout. Les prestataires de services sont, de leur côté, aujourd’hui très nombreux et généralement bien organisés. C’est une solution qui est souvent rapidement opérationnelle et fonctionnelle. À titre personnel, c’est celle que je préconise de préférence.

Quels retours avez-vous des patients qui reçoivent leur traitement à domicile ?

Ils sont généralement très satisfaits. Être traité chez soi leur évite notamment les temps de déplacement et d’attente à l’hôpital. Il est également plus facile de concilier le traitement et la vie professionnelle. Les seuls motifs d’insatisfaction que je peux entendre sont liés à des difficultés que rencontrent certains patients vis-à-vis des horaires de livraison par les prestataires ou au fait que ces derniers délivrent parfois des quantités trop importantes et donc envahissantes de matériels. Par ailleurs, les patients traités à domicile ne comprennent pas que l’eau PPI, utilisée pour la préparation des perfusions, soit à leur charge, alors que ce n’est pas le cas à l’hôpital. Le coût est certes modique, mais pour un traitement à vie, cela finit par représenter une certaine somme. Jusqu’à présent, je ne suis pas parvenue à résoudre ce problème, même en remontant jusqu’au ministère de la Santé.

Quelles évolutions permettraient selon vous d’améliorer l’enzymothérapie substitutive à domicile ?

Il me semble nécessaire de développer les programmes d’éducation thérapeutique afin de permettre à plus de patients d’en bénéficier. Une bonne compréhension de la maladie et du traitement est une condition indispensable d’adhésion et d’observance des patients, donc d’efficacité. Par ailleurs, je trouve qu’il serait bien d’homogénéiser davantage les pratiques des différents intervenants auprès des patients. Je compte ainsi organiser d’ici la fin de cette année une réunion impliquant les centres de référence, les prestataires de services, les infirmières libérales et les patients afin que nous puissions tous ensemble réfléchir à cette homogénéisation des pratiques, notamment des fiches de suivi. Cela permettrait d’assurer un meilleur service aux patients et un meilleur recueil des données de suivi. Enfin, il me semblerait bien de déterminer dans quelles conditions l’auto-perfusion à domicile, qui n’existe pas en France, contrairement à ce qui se fait dans certains pays, pourrait être mise en œuvre.

* sous réserve d’une bonne tolérance aux perfusions

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