Le développement d’un médicament, de la validation d’une hypothèse scientifique à la commercialisation, nécessite en moyenne 10 à 15 ans. Cette période est généralement scindée en 3 étapes.
1) L’étape de criblage ou « screening »1
Cette phase de recherche a pour objectif de découvrir les candidats médicaments, à savoir les composés qui vont agir le plus efficacement sur une pathologie définie.
Une fois les composés les plus prometteurs sélectionnés, ceux-ci seront testés au cours du développement préclinique, puis clinique pour certains.
2) Le développement préclinique2
Les études précliniques permettent d’acquérir les premières connaissances sur le comportement d’un candidat médicament, indispensable avant les essais chez l’homme. Les expérimentations sont essentiellement menées sur l’animal.
Au cours du développement préclinique, un grand nombre d’études sont effectuées afin de qualifier le candidat médicament sur le plan de la pharmacologie, de la pharmacocinétique et de la toxicologie. Ces études seront alors intégrées au dossier de demande d’Autorisation de Mise sur le Marché (ou AMM) du futur médicament, délivrée par les autorités de santé.
- Les études de pharmacologie : elles ont pour but de valider le mécanisme d’action et mesurer l’activité du candidat médicament.
- Les études de pharmacocinétique : permettent de décrire le comportement et le devenir du composé dans un organisme vivant.
- Les études de toxicologie : visent à établir quels sont les organes cibles et les doses toxiques du candidat médicament.
A partir des résultats de ces études, les doses à administrer chez l’homme (lors des essais cliniques) seront déterminées afin de réduire les risques au maximum.
Enfin, une partie du développement préclinique, appelée évaluation du risque environnemental a pour objectif de mesurer l’impact de la mise sur le marché d’un nouveau médicament pour l’environnement.
3) Le développement clinique3
Les essais cliniques sont les essais systématiques d’un médicament chez l’homme afin d’en vérifier les effets et/ou d’identifier tout effet indésirable et/ou d’en étudier l’efficacité et la sécurité d’emploi.
Le déroulement des études cliniques est encadré de manière internationale par des réglementations qui garantissent le suivi médical étroit et la protection des participants aux études. En France, comme partout en Europe, le lancement d’une étude clinique n’est possible qu’après autorisation par les autorités de santé.
Cette phase de développement correspond à 4 types d’études conduites sur l’homme :
- Les études cliniques de phase 1 : elles sont réalisées sur des petits effectifs de volontaires non malades et ont pour but d’étudier la tolérance (capacité de l’organisme à supporter, sans effets gênants, l’administration du médicament) et le devenir dans l’organisme du médicament.
- Les études cliniques de phase 2 : elles sont réalisées sur un petit nombre de personne malades et ont pour objectif de déterminer la dose optimale en termes d’efficacité et de tolérance du candidat médicament.
- Les études cliniques de phase 3 : elles sont réalisées sur un grand nombre de volontaires malades et visent à répondre à la question du bénéfice du médicament pour le patient ainsi qu’à identifier les risques potentiels. L’objectif, à terme, est d’évaluer le rapport bénéfice/risque. S’il existe déjà un traitement de référence, des études comparatives sont menées entre le candidat médicament et le traitement de référence.
- Les essais cliniques de phase 4 : ils sont menés après la mise sur le marché du médicament (en post AMM) et permettent, le plus souvent, d’améliorer les conditions d’utilisation du médicament.
Dans la maladie de Gaucher il existe deux types de traitements différents4 :
- Le traitement enzymatique de substitution (ou ERT : Enzyme Replacement Therapy), administré par voie intraveineuse
- Le traitement par réduction de substrat (ou SRT : Substrate Reduction Therapy), administré par voie orale
Afin d’en savoir plus, retrouvez l’article sur les traitements spécifiques de la maladie de Gaucher.
1Site internet du Leem : http://www.leem.org/article/recherche-cognitive-aux-origines-de-tout-0 ; consulté le 10/02/2017
2Site internet du Leem : http://www.leem.org/article/developpement-preclinique-premiere-evaluation-0 ; consulté le 10/02/2017
3Site internet du Leem : http://www.leem.org/article/developpement-clinique-prelude-mise-sur-marche-0 ; consulté le 10/02/2017
4Protocole National de Diagnostic et de Soins maladie de Gaucher, Décembre 2015
